Российские биологи выяснили, что противовирусный препарат алиспоривир, который предназначен для лечения гепатита С и ВИЧ, может нормализовать состояние «энергетических станций» клеток – митохондрий – при редком генетическом заболевании, миодистрофии Дюшенна.
Результаты исследования опубликовал International Journalof Molecular Sciences и Biomedicines, кратко об этом пишет пресс-служба Российского научного фонда.
«Противовирусный препарат алиспоривир может нормализовать состояние «энергетических станций» клеток - митохондрий - при миодистрофии Дюшенна. К такому выводу российские ученые пришли, проведя эксперимент на модельных мышах. Лекарство изначально применялось для лечения больных гепатитом С и ВИЧ-инфекцией, но оказалось, что оно также способно улучшать обмен кальция в митохондриях, это может также благотворно влиять на состояние больных, страдающих мышечными патологиями», - говорится в сообщении.
Миодистрофия Дюшенна поражает одного из 3,5-5 тыс. новорожденных мальчиков и одну из 50 тыс. девочек. Эта болезнь вызвана мутациями гена белка дистрофина, расположенного на Х-хромосоме. В результате болезни мышцы постепенно ослабевают, и к подростковому возрасту ребенок становится тяжелым инвалидом, прикованным к коляске и дыхательному аппарату. Рано или поздно патология также затрагивает сердце. При этом больные чаще всего умирают от дыхательной недостаточности в возрасте 20-25 лет.
Как отмечают авторы работы, на данный момент наиболее распространенным вариантом терапии этой патологии является применение глюкокортикоидов, в частности, преднизона и дефлазакорта, которые помогают подавить воспалительные процессы в мышцах. Но такая терапия часто сопровождается значительными побочными эффектами. Есть и препараты, которые действительно улучшают состояние больных, однако они не зарегистрированы в России и, к тому же, очень дороги: только годовой курс лечения будет стоит 53 млн рублей.
Биологи из Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино) оценили альтернативный вариант терапии и опробовали ее на десяти мышах со «сломанным» геном белка дистрофина. Для этого они применили препарат алиспоривир, который обладает противовирусным эффектом в отношении ВИЧ и гепатита С, воздействует на митохондрии («энергетические станции») мышечных клеток.
В течение месяца авторы проводили эксперименты на четырех группах мышей: животные с миодистрофией без лечения и на ежедневных инъекциях препарата, здоровые без терапии и с ней. Оказалось, что введение препарата больным грызунам в полтора-два раза снизило интенсивность воспалительного процесса. Воспаление возникает из-за того, что при миодистрофии Дюшенна мышцы не только слабеют, но и гибнут, что заставляет реагировать иммунную систему. По предположению ученых, снижение воспаления позволяет говорить о том, что разрушение мышц замедлилось.
