Теперь заявка на доступ к экспериментальным препаратам будет обрабатываться в течение часа. Таким образом пациенты с заболеваниями, для диагностики, мониторинга и лечения которых не существует других препаратов, смогут оперативно получить лечение перспективными препаратами, клинические исследования по которым еще не завершены и одобрение FDA не получено. Возможно, этот механизм многим спасет жизнь.

Такой вариант индивидуального доступа к перспективным препаратам жизненно необходим российским больным хроническими вирусными гепатитами, у кого уже развился декомпенсированный цирроз, а также перенесшим трансплантацию печени, разрушенной вирусными гепатитами.

В нашей стране для терапии хронических вирусных гепатитов до сих пор применяется в основном двух- и трех-компонентные схемы с интерфероном. Больные с декомпенсированным циррозом, а тем более после трансплантации печени получать такое лечение не могут. В результате вирус, оставшийся у них в крови, остается активным и продолжает разрушать печень. В том числе пересаженную.

Таким образом, активность невылеченного вируса гепатита часто быстро сводит на нет результат дорогостоящей операции по пересадке печени.

Изменить ситуацию и помочь большому количеству больных могло бы введение механизма, действующего сейчас в США. Согласно ему, при отсутствии зарегистрированного препарата, который мог бы помочь пациенту, лечащий врач имеет право запросить в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и агентства Министерства здравоохранения и социальных служб США (USFDA) доступ к экспериментальным лечебным средствам. Раньше на рассмотрение такой заявки уходило 100 часов. Теперь американские врачи смогут получить ответ в течение часа.

В программе участвуют препараты, прошедшие как минимум одну фазу клинических испытаний.

Подавая заявку, врач должен самостоятельно оценить риски связанные с отсутствием лечения заболевания и применением экспериментального препарата. Однако, даже при наличии разрешения FDA, производитель не обязан предоставлять препарат. Согласно действующим правилам, страховые компании не оплачивают экспериментальные препараты, полученные в рамках этой программы.

Регистрация препаратов – длительный и дорогостоящий процесс. При этом для вывода на российский рынок нового препарата иностранные компании порой вынуждены проводить повторные клинические исследования. Таким образом российские пациенты получают современные препараты со значительным опозданием. Уже сейчас в Европе и США доступны высокоэффективные схемы лечения гепатита С без использования интерферона. Российские пациенты возможность вылечить гепатит С современными безинтерфероновыми схемами получат в лучшем случае в 2016 году.

Ежегодно в России от болезней печени умирает более 50 тыс. человек. Многих из них можно было бы спаси, предоставив им доступ к экспериментальным отечественным и зарубежным препаратам.